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2024

05

专家：基因治疗有望帮助地中海贫血患者“脱贫”

5月8日是“世界地中海贫血日”。“基因治疗有望治愈地中海贫血（以下简称地贫），帮助重型或输血依赖型地贫患者摆脱输血依赖。”日前，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长施均表示，我国已有多地在探索基因治疗地贫。

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2024

05

基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力

美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。

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2024

05

研究证实ctDNA动态监测对CAR-T治疗价值

近日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师邹德慧、邱录贵、王建祥合作团队首次基于亚洲人群的r/r LBCL患者前瞻性队列，证实ctDNA动态监测可早期预测CAR-T治疗疗效和生存，并揭示了耐药遗传学异常图谱。相关研究成果发表于《癌症免疫治疗杂志》。

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CAR-T细胞治疗下，更多白血病患者将看到新希望

如何提高复发难治的急性B淋巴细胞白血病患者的治疗效果和生活质量，一直备受医生和患者、家属的关注。日前，重庆医科大学附属第一医院血液科为一名复发难治的急性B淋巴细胞白血病患者实施了CAR-T细胞治疗。目前，距患者治疗已有1月余，患者实现完全缓解，这将让更多白血病患者看到治疗新希望。

新基因疗法或能减缓“渐冻症”病程

肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网4月27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话，过着积极而充实的社交生活。

我国科研团队创建异基因CD7 CAR-T序贯造血干细胞移植新体系

近日，浙江大学医学院附属第一医院/良渚实验室黄河/胡永仙/王东睿/张鸿声等团队在国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为：Sequential CD7 CAR-T Therapy and Allo-HSCT without GvHD-prophylaxis Drugs 的临床研究论文。该研究首次提出CD7 CAR-T与异基因造血干细胞移植序贯治疗的一体化策略，无需传统的清髓性预处理和移植物抗宿主病(GVHD)预防药物，成功解决了传统治疗方案的多项挑战，引领了综合治疗的新时代。

我国科学家揭示分子靶向药物联合CAR-T细胞治疗恶性血液病的机制

近日，南方医科大学珠江医院副教授黄宇贤、教授李玉华等结合最新研究进展，揭示了分子靶向药物联合CAR-T细胞治疗恶性血液病的机制。相关成果以综述文章的形式发表于《耐药性更新》（Drug Resistance Updates）。

脐带间充质干细胞为难治性免疫性血小板减少症治疗提供新路

4月23日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病学研究所）主任医师张磊在国际上首次前瞻性地评估了脐带间充质干细胞（UC-MSCs）治疗难治性免疫性血小板减少症（ITP）的疗效和安全性，为难治性ITP患者提供了一种极具应用前景的新型治疗选择。相关研究发表在Signal Transduction and Targeted Therapy上。

免疫细胞里藏着“过敏记忆”

“学龄前是人体免疫形成的重要时期。”马艳良说，此时接触到环境中的过敏原，淋巴系统里的一些记忆细胞会形成免疫记忆，长大后可能就不会对其产生过敏反应。

血液科专家：CAR-T 疗法为急淋白血病患者带来新希望

南方医科大学南方医院血液科教授周红升近日介绍，目前成人复发难治B细胞型急性淋巴细胞白血病患者经过常规的治疗手段仍面临较高的复发率，CAR-T细胞免疫治疗相较于常规的治疗，有副作用小、能够克服耐药等的优点。

总缓解率92%！科研团队发布双靶向CAR-T细胞疗法临床试验数据

我国的科研团队徐州医科大学曹江、郑骏年、徐开林等人开发了一种双特异性BCMA和CD19靶向的CAR-T细胞疗法——BC19 CAR-T细胞疗法，并在1/2期临床试验中验证了该疗法安全性和有效性，在50名复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中，总体缓解率为92%，中位无进展生存期为19.7个月，中位总体生存期为19.7个月。这些数据表明，双特异性BC19 CAR-T细胞治疗R/R MM患者是可行、安全且有效的。相关研究成果4月20日发表在Nature子刊Nature Communications期刊上。